Spinraza wird auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin zur Behandlung einer genetisch bedingten Erkrankung namens spinale Muskelatrophie (SMA) angewendet. Spinraza enthält den Wirkstoff Nusinersen, der zu einer Gruppe von Arzneimitteln gehört, die als Antisense-Oligonukleotide bezeichnet werden.

Was ist Spinale Muskelatrophie?

Spinale Muskelatrophie wird durch einen Mangel an einem Eiweiss (Protein) im Körper hervorgerufen, das als Survival Motor Neuron oder kurz SMN bezeichnet wird. Dies führt zum Verlust von Nervenzellen in der Wirbelsäule mit daraus resultierender Muskelschwäche in Schultern, Hüfte, Oberschenkeln und im Bereich des oberen Rückens. Es können auch die Muskeln geschwächt sein, die für die Atmung und das Schlucken erforderlich sind.

Wie wirkt Spinraza?

Spinraza wirkt, indem es den Körper dabei unterstützt, mehr SMN-Protein zu bilden. Dadurch wird der Verlust von Nervenzellen reduziert und die Muskelstärke kann so verbessert werden.

Wie wurde Nusinersen untersucht?

In klinischen Studien half Nusinersen Kindern, sich in den motorischen Funktionen zu verbessern und die Meilensteine der motorischen Funktionen zu erreichen (zum Beispiel Kopfkontrolle, freies Sitzen oder Stehen; siehe nächste Abbildung).

Die Behandlung mit Nusinersen nützte Patienten unterschiedlichen Alters und mit unterschiedlichen SMA-Typen wie der infantilen Form der SMA (Typ I), späterem SMA-Krankheitsbeginn (Typ II/III) und präsymptomatischer, genetisch diagnostizierter SMA.

Hat die Erkrankung ein bestimmtes Stadium überschritten (z.B. Notwendigkeit einer permanenten Beatmung), ist die Wirksamkeit von Spinraza im Vergleich zu einem Therapiebeginn in den Frühstadien der Krankheit deutlich vermindert.